医药周报：医药“折翼天使”组合，重点推荐长春高新等【东吴医药朱国广团队】

3.1.  创新药/改良药研发进展（获批上市/申报上市/获批临床）

➢  8月6日，阿斯利康/第一三共宣布FDA提前批准DS-8201的新适应症，用于治疗HER2低表达的转移性乳腺癌。DS-8201是首个被证实可以改善HER2低表达乳腺癌的HER2靶向药，DESTINY-Breast04临床突破意义重大。

➢  8月5日，默沙东宣布新型非核苷类巨细胞病毒（CMV）抑制剂普瑞明（来特莫韦片）正式在中国境内上市，用于接受异基因造血干细胞移植（HSCT）的巨细胞病毒（CMV）血清学阳性的成人受者[R+]预防巨细胞病毒感染和巨细胞病毒病。

➢  8月5日，默沙东/阿斯利康宣布，欧盟委员会已批准Lynparza(奥拉帕利)作为成人乳腺癌患者的辅助疗法。奥拉帕利可单药或联合内分泌疗法治疗携带胚系BRCA1/2基因突变，且人类表皮生长因子受体2（HER2）阴性的曾接受过辅助化疗或新辅助化疗的高风险早期乳癌患者。

➢  8月5日，信立泰的SAL0112片临床试验申请获药监局批准，拟用于治疗成人2型糖尿病（T2DM）患者的血糖控制。SAL0112片是由信立泰自主研发的一款胰高血糖素样肽-1受体（GLP-1R）的口服小分子偏向激动剂，属于1类新药。

➢  8月5日，美国FDA批准Enhertu (fam-trastuzumab-deruxtecan-nxki，T-DXd，DS-8201)新适应症，用于治疗无法切除或转移性HER2低表达（HER2-low）乳腺癌患者。

➢  8月4日，石药集团公告宣布，其非全资附属公司石药明复乐自主研发的铭复乐（注射用重组人TNK组织型纤溶酶原激活剂，rhTNK-tPA）用于治疗急性缺血性卒中的III期临床研究（TRACE II）达到预设的主要研究终点。基于该研究结果，石药集团已向国家药品监督管理局（NMPA）递交上市许可申请前会议（preBLA meeting）申请。

➢  8月4日，罗氏Faricimab注射液的上市申请已获受理。Faricimab是首个针对眼科疾病开发的VEGF-A/ANG-2双特异性抗体，主要适应症包括湿性年龄相关黄斑变性和糖尿病黄斑水肿等。与单纯anti-VEGF疗法相比，Faricimab用干治疗多种视网膜疾病可以实现减少眼部注射给药频率，改善患者的远期视力结局。

➢  8月4日，欧盟委员会批准伊布替尼联合维奈克拉（BTK+BCL-2）的固定疗程方案用于既往未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）成人患者。这是全球首个每日1次、全口服、包含固定疗程BTK抑制剂的CLL一线治疗方案。

➢  8月2日，剂泰医药(METiS Pharmaceuticals)自主研发的MTS004口崩片于2022年6月获国家药监局药品审评中心（CDE）批准药物临床试验（IND）。MTS004口崩片于同年3月向CDE提出临床试验申请，是一款2.2类改良型新药，适应症为假性延髓情绪（PBA），属于神经系统疾病。

➢  8月1日，礼来的高血糖素鼻用粉雾剂（胰高血糖素、Baqsimi）上市申请获受理，推测适应症为治疗糖尿病患者严重低血糖。高血糖素鼻用粉雾剂是2015年礼来从Locemia Solutions公司收购并进一步研发而成，装在一次性、即用型喷雾器中，可由护理人员通过鼻腔给药，用于治疗严重低血糖患者。

➢  8月1日，Gamida Cell宣布其异体干细胞移植疗法Omidubicel的上市申请获得FDA受理，并获得优先审评资格，PDUFA日期为2023年1月30日。如果顺利获批，Omidubicel将成为首款异体干细胞移植疗法。

➢  8月1日，恒瑞医药自主研发的马来酸吡咯替尼片联合曲妥珠单抗和多西他赛一线治疗HER2（人表皮生长因子受体2）阳性复发/转移性乳腺癌的随机双盲、平行对照、多中心的III期临床研究（HR-BLTN-III-MBC-C研究），在开展方案预设的期中分析时，由独立数据监查委员会（IDMC）判定主要研究终点——无进展生存期（PFS）达到方案预设的优效标准。恒瑞表示将于近期向国家药品监督管理局药品审评中心递交上市前的沟通交流申请。

➢  8月1日，美国FDA已批准Cellectis公司产品UCART20x22的IND申请，以启动这款候选产品针对复发或难治性非霍奇金淋巴瘤（r/r NHL）患者的I/IIa期临床试验。Cellectis计划在今年下半年招募患者参与NatHaLi-01研究。该研究的Dose Finding部分将评估UCART20x22在广泛的成熟B细胞NHL中的作用，这种淋巴瘤约占所有癌症的4%。

➢  7月30日，Arcutis Biotherapeutics公司宣布，美国FDA批准外用高效、选择性PDE4抑制剂Zoryve（roflumilast）乳剂上市，用于治疗12岁以上斑块状银屑病患者。这是首款获得批准治疗斑块状银屑病的外用PDE4抑制剂。Zoryve是一款不含类固醇、每日一次的外用乳剂，可以在身体所有受到影响的部位迅速消除银屑病斑块和减轻瘙痒。

3.3. 重要研发管线一览

➢ 8月5日，SCYNEXIS公布其口服药物ibrexafungerp用于避免复发性外阴阴道假丝酵母菌病（RVVC）的临床3期试验积极结果。分析显示此药物可以有效地避免患者酵母菌感染复发。SCYNEXIS已向美国FDA递交补充新药申请（sNDA），并获得优先审评资格。

➢  8月4日，信达生物和赛诺菲联合宣布双方达成肿瘤领域战略合作，加速赛诺菲两款临床阶段的核心潜在First-in-Class肿瘤管线的开发和商业化，包括：处于临床III期的SAR408701（CEACAM5 ADC）和处于临床II期的SAR444245 （非α偏向性IL-2），探索两款候选药物联合信迪利单抗（PD1）的一系列临床研究。

➢  8月4日，安进（Amgen）和ChemoCentryx联合宣布，两家公司已经达成协议，安进将斥资约37亿美元收购ChemoCentryx。这一收购让安进获得了Tavneos（avacopan）——一种用于严重自身免疫性疾病患者的“first-in-class”药物，并加强其炎症/肾病管线。

➢  8月4日，Kiniksa Pharmaceuticals宣布与罗氏（Roche）和基因泰克（Genentech）达成其药品vixarelimab开发与商业化权利的全球许可协议。根据此协议，Kiniksa会获得总共1亿美元的预付款与近期款项，以及未来里程碑付款。

➢  8月4日，RNAi领域的明星公司Alnylam Pharmaceuticals公司宣布，首款获得FDA批准的RNAi疗法patisiran，在治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）患者的3期临床试验中达到主要终点。这一结果首次验证了利用RNAi疗法降低转甲状腺素蛋白（TTR）表达，是治疗伴有心肌病的ATTR淀粉样变性的有效策略。

➢  8月4日，泽璟制药发布公告，称其自主研发产品盐酸杰克替尼片用于芦可替尼不耐受的中、高危骨髓纤维化（MF）患者的关键IIb期临床试验（方案编号：ZGJAK006）取得成功。结果显示，基于独立影像学（IRC）评估的24周时脾脏体积较基线缩小≥35%的受试者比例（SVR35），即主要疗效终点达43.2%，达到预设的统计学标准，结果稳健。

➢  8月3日，默沙东/卫材宣布Keytruda(帕博利珠单抗)联用Lenvima(仑伐替尼)一线治疗晚期不可切除肝细胞癌(uHCC)患者的III期LEAP-002研究未达到总生存期(OS)和无进展生存期(PFS)的双重主要终点。

➢  8月3日，心悦生医(TPEX:6575)公布COVID-19口服抗病毒候选新药Pentarlandir的二期临床试验、评估Pentarlandir的有效性以及安全性的结果。结果显示，Pentarlandir可以减少COVID引起的发炎症状并改善整体健康状况，在评估的六种发炎指标中有五种指标，Pentarlandir的治疗组显示出具有统计上显著意义的减少，或是具有清楚趋势显示较大的减幅，多项次要评估指标亦显示出令人鼓舞的趋势。

➢  8月3日，辉瑞宣布，通过对PF-07265803治疗LMNA扩张型心肌病（DCM）的全球III期临床（REALM-DCM）的中期结果分析发现，该试验在完成后不太可能达到主要研究终点。因此，辉瑞决定停止PF-07265803的III期临床，并放弃其进一步开发。

➢  8月3日，Poseida Therapeutics宣布与罗氏达成全球战略性合作与许可协议，旨在共同开发针对多发性骨髓瘤、B细胞淋巴瘤及其他血液适应症的同种异体CAR-T疗法。CAR-T疗法是一种利用免疫细胞攻击癌症的细胞疗法，分为自体型和异体型。

➢  8月2日，罗氏（Roche）宣布，评估抗PD-L1抗体Tecentriq（atezolizumab）皮下制剂的3期IMscin001研究达到了其共同主要终点。该研究表明，在未接受过癌症免疫治疗的铂类治疗失败的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，与静脉（IV）输注相比，皮下注射Tecentriq在血液中的水平（药代动力学）显示出非劣效性。此外，Tecentriq皮下制剂的安全性与静脉输注Tecentriq一致。皮下给药Tecentriq可将每次注射的治疗时间缩短至3-8分钟，而标准静脉输注则需要30-60分钟。

➢  8月2日，Sosei Heptares和艾伯维共同宣布，二者达成一项新的药物发现合作和许可选择权协议，以发现、开发和商业化调节与神经系统疾病相关的新型G蛋白偶联受体（GPCR）小分子药物。

➢  8月2日，Eliem Therapeutics宣布ETX-810用于治疗腰骶神经根疼痛（LSRP）的IIa期临床试验未达到主要终点，公司选择停止开发ETX-810。ETX-810是一款潜在“first-in-class”非阿片类口服前药（prodrug），用于治疗慢性疼痛。它已在两项IIa期临床试验中进行了评估，一项用于糖尿病周围神经性疼痛 (DPNP) 受试者，另一项则用于LSRP受试者。

➢  8月2日，荣昌生物公布的泰它西普治疗视神经脊髓炎的一项最新研究成果显示，泰它西普联合血浆置换可在一定程度上减少视神经脊髓炎谱系病（NMOSD）患者的复发次数，延缓疾病进展。

➢  8月1日，IN8bio公司发布了旗下的在研临床1期试验INB-100的最新消息，该试验继续展示出积极的临床趋势，最初入组的三名患者在接受治疗后维持无进展生存状况已经超过了1年。虽然样本量很小，但这些新数据展示了该疗法的持久疗效，其中2名患者已维持了两年多的无病生存，第3名患者的无病生存期也超过了一年。

➢  8月1日，ViiV Healthcare在AIDS 2022大会上，公布其“first-in-class”抗逆转录病毒药物fostemsavir的5年临床试验结果。试验结果显示，fostemsavir在接受过多种前期治疗，受到多重耐药性HIV-1感染的成人患者中，持续改善免疫应答，并且维持有利的病毒学结果。

➢  8月1日，Ipsen和Marengo共同宣布，二者建立战略合作伙伴关系，将Marengo两款通过临床前STAR（选择性T细胞激活库）平台开发的候选药物推进至临床。此次合作将利用Marengo在T细胞活化的新机制方面的专有研发技术及Ipsen的全球肿瘤中心进行临床开发和商业化。

➢  8月1日，恒瑞医药宣布，其自主研发的马来酸吡咯替尼片联合曲妥珠单抗和多西他赛一线治疗HER2（人表皮生长因子受体2）阳性复发/转移性乳腺癌的随机双盲、平行对照、多中心的III期临床研究（HR-BLTN-III-MBC-C研究），在开展方案预设的期中分析时，由独立数据监查委员会（IDMC）判定主要研究终点——无进展生存期（PFS）达到方案预设的优效标准。

➢  8月1日，Innate Pharma宣布阿斯利康正在进行的三期临床INTERLINK-1没有达到预期的疗效阈值，阿斯利康决定终止该三期临床。INTERLINK-1为NKG2A抗体Monalizumab+西妥昔单抗联合二线治疗头颈癌（PD-1治疗进展），对照组为西妥昔单抗单药治疗。

➢  8月1日，Nuvation Bio宣布将停止CDK2/4/6抑制剂NUV-422的临床开发，并将优先考虑NUV-868及其新型小分子DDC(Drug-Drug Conjugate)平台的开发。

截至2022年8月5日，医药指数市盈率为24.27，环比上周上升0.35%，低于历史均值16.23%；沪深300指数市盈率为15.24，医药指数的估值溢价率为101.3%，环比上周上涨3.5%，低于历史均值88.4%。

4.2. 医药子板块追踪：本周生物制品子板块涨幅3.34%，居各板块榜首

本周(2022.8.1-2022.8.5) 生物医药指数涨幅1.04%，板块表现忧于沪深300指数0.32%的跌幅，优于上证指数0.81%的跌幅；子板块中，表现最佳的生物制品板块上涨3.34%，最弱势的原料药板块下跌2.41%。2022年初至今，表现最佳的子板块为医药商业，跌幅为11.76%，优于医药指数19.85%的跌幅，优于沪深300指数15.86%的跌幅，劣于上证指数11.34%的跌幅。

4.3. 个股表现

1、药品或耗材降价幅度继续超预期：

国家加大集采范围，药品和耗材的集采带来了药品和耗材的大幅降价，随着国内医药和器材市场的竞争加剧，集采对降价的推动作用将会更加明显，未来药品和耗材集采降价幅度可能会超预期，对企业的利润造成较大影响。

2、新冠疫情反复：

新冠疫情如果出现较大反复，将影响医院和药店等场所经营活动的开展，对医药行业造成不利影响。

3、医保政策进一步严厉等：

医保局作为中国医药行业最大单一支付方，其支付政策变化可能直接导致相关公司盈利水平发生显著变化。